高·见｜AI为新药研发按下“快进键”，能否带来真正颠覆性变革（下篇）
创建于 2025-06-11
▲ 高特佳行业研究专刊《高·见》第十四期已正式发布，核心研究报告聚焦AI新药研发，深入分析AI技术在新药研发各环节的应用潜力，以实现缩短研发周期、降低研发成本和提升研发成功率。
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作者：高特佳研究部吴义天、匡瑶
全文10000字，阅读时长20分钟
AI药物企业与市场
3.1 产业链
AI制药产业链主要包括三个部分：上游技术提供商、中游药物研发公司和下游药物生产及销售公司（图36）。
图36：AI制药目前产业链情况
3.1.1 上游：AI制药产业链上游主要为AI技术企业和生物技术企业
AI技术企业包括提供算力、数据、算法平台的公司。算力一般指GPU、CPU、服务器等硬件设施，供应商包括Nvidia、AMD、Intel等以及相关的云服务商。云计算为AI制药提供了强大的算力支持，使得制药行业能够更高效地利用数据资源、降低研发成本、促进合作与创新，从而加速新药研发进程，提高研发效率和质量。国外厂商包括AWS、GCP、Azure等，国内供应商有阿里云、腾讯云、华为云等。此外上游还包括数据提供方例如EnamineREAL等各类数据库，算法软件通常为python通用平台或者分子模拟模拟通用计算平台。
3.1.2 中游：主要分为3类AI+biotech、AI+CRO、AI+SaaS
（1）AI+biotech，一般自研新药研发并推进临床研究，偏向创新药企模式，专业性高，进入门槛高，可在临床一定阶段向外授权或自主商业化，创造更高价值。从药物本身的性质或治疗手段分类，又可以分为三大类，即小分子药物、大分子药物、细胞与基因编辑疗法。模式通常为利用自身的AI技术优势切入制药场景中的一个或多个环节，通过与药企、医院、实验室等合作获取的差异性数据训练模型，继而借助所得机器学习模型优化制药流程，从而实现研发效率的提升。AI+小分子药物模式目前的典型企业包括英矽智能等。
（2）AI+CRO，提供AI赋能的新药研发服务，为客户更好地交付先导化合物或者PCC，属于CRO模式，通过临床前阶段进行相关授权获得收益，用一定新药研发风险换取较多未来收益。一般相关产品管线由药企进行后续的开发或者合作推进药物管线。AI+CRO模式代表公司国外有Exscientia，国内有晶泰科技等。
（3）AI+SaaS，为客户提供AI辅助药物开发工具软件平台为企业赋能，帮助企业加速研发流程，节省成本与时间，属于工具性软件行业。该模式的医药专业性略低，通用性强，通过相关工具软件的销售或订阅，可快速切入较大范围的市场并快速实现营收。AI+Saas，国外有Schrödinger、ConcertAI等，国内有碳硅智慧、西湖欧米、德睿智药、碳氢数科等。
3.1.3 下游：AI制药产业链下游分为传统药企、Biotech公司和CXO企业
传统药企主要通过内部自建AI研发团队、对外部AI制药初创企业进行投资并购、CRO及技术合作等方式进入AI制药赛道。国外有AstraZeneca、Pfizer等，国内有复星医药、华东医药等。Biotech公司是传统药企与AI制药企业合作的另一种模式，通过前期合作开发药物分子以及后期管线或药物授权获取收益。属于AI相关技术的下游购买方。
3.2 行业现状与商业模式
在早期CADD如AMBER、Schrodinger等计算机辅助药物发现相关技术的积淀基础上，英矽智能（Insilico Medicine）于2018年完成A轮融资并发布AI系统，成为AI制药领域AI辅助药物发现（AIDD）发展的重要信号之一，2020-2021年迎来了AI制药初创公司的第一次发展浪潮，许多新兴企业和创新公司在这个阶段快速发展，如Exscientia、BenevolentAI、PathAI等（图37），相关公司逐渐展示了AI药物发现、优化等方面的潜在优势。经过近年的发展，AI制药的商业模式有AI+SaaS、AI+CRO、AI+Biotech这三种。
图37：AI制药产业的发展历史简述
3.2.1 AI+SaaS
是最早的AI制药商业模式，历史上的CADD平台例如Glide、AutoDock、Amber等均可以视为广义的AI+SaaS企业，而随着AI的发展，针对ADME平台等推出的新一代AI预测平台也在逐步涌现，例如ADMET-AI等。该模式主要的核心是提供AI辅助药物开发软件服务平台：通过在数据或算法方面的较强储备形成平台技术，为客户提供AI辅助药物开发平台，帮助中游的创新药企业加速研发流程，节省成本与时间，属于工具型产品。AI+Saas，国外有Schrödinger、Amber组织等，国内有碳硅智慧、西湖欧米、德睿智药、碳氢数科等，例如德睿智药通过开发ADMET软件、碳氢数科开发CASP合成逆预测技术平台等（图38），但AI制药相关企业更多选择的是AI+CRO、AI+Biotech等业态属于多数企业选择的商业模式。
图38：相关企业ADMET预测软件（左）及合成逆预测平台（右）界面图
3.2.2AI+Biotech
一般自研新药研发并推进临床研究，这种创新药企模式利用自身AI技术优势在药物发现环节高效推进相关管线开发，自研药物管线以自主/授权/合作等模式推进各管线进入临床，本质为利用AI技术赋能药物研发，通过AI技术为药物发现、优化、开发等带来的效率突破。这种商业模式面临更高的药物开发风险和更长的回报周期，但有机会获取更高的商业回报。目前该类企业以AI+小分子药物为主，目前的典型企业包括英矽智能等（图39，图40）。
图39：目前进展较快的AI赋能发现的相关管线推进情况
图40：AI赋能药物发现相关管线的药物类型
3.2.3 AI+CRO
提供新药研发服务，通过技术服务外包方式与下游共同研发推进先导化合物或者PCC管线，获得服务收入，通常更为聚焦某个领域的深度研究，例如晶泰科技早期就专注于量子力学计算赋能晶型筛选，获得例如辉瑞等MNC的合作业务。该种模式相比AI+SaaS的模式更聚焦于产业赋能和细分领域，在相关细分专业领域的技术积累较为丰厚。而广泛合作沉淀多维度的高质量的数据有利于在某一专业领域内模型优化迭代，持续加深技术优势，但算法模型依托大量且高质量的药物研发数据完成训练优化，需要较大资本投入。国外有Exscientia，国内比较典型的企业是晶泰科技。
AI制药商业模式各个公司均在探索中，暂未明确何种AI赋能模式能给制药业带来快速而确定的增长
图41：国内AI制药相关企业模式布局
市场与投融资现状
4.1 市场规模
受加速药物研发的需求增加、AI应用领域的拓展、配套政策的支持等多因素驱动，AI制药领域保持发展态势。其中，全球市场方面，根据ResearchAndMarkets的数据，全球AI制药市场规模从2021年的7.92亿美元提升至2024年的17.58亿美元，CAGR约为30.45%，预计2026年其市场规模将提升至29.94亿美元；国内市场方面，根据融资中国的数据，国内AI制药市场规模从2019年的0.67亿元开始增长至2024年的5.62亿元，CAGR高达53.01%（图42）。
图42：全球AI制药相关市场统计
4.2 投融资现状
据智药局统计，2024年全球AI+药物研发相关融资总事件达128起，总金额为57.95亿美元（约人民币416.4亿元）。与之相比，2023年全年AI+药物研发相关融资总事件达104起，总金额为36.01亿美元（约人民币258.4亿元）。2024年融资金额增长61%，从资金占比来看，美国仍然占据全球AI制药的融资高地，中国的AI制药资金占比则为10%。中国AI制药初创公司的融资额占比进一步下降，仅占全球融资额的8%（图43）。
图43：全球AI制药投融资情况统计
目前AI制药的关注点仍然在药物发现早研阶段，自2023年5月份开始，NVIDIA在半年左右的时间内投资了9家创新药企，辐射小分子、蛋白质、mRNA药物等各个热门赛道NVIDIA参与投资的轮次更偏向早期，B轮及B轮之前占比接近80%，国内具体主要融资趋势如图表44所示。
图表44：投融资趋势及结构情况
4.3 近年主要融资与合作事件
（1）2024年大额融资中，诺奖得主DavidBaker教授联合创办的XairaTherapeutics以10亿美元稳居榜首。排名第二的是BioAgeLabs，聚焦于“AI+衰老”，公司完成了D轮融资和IPO，融资金额累计超4亿美元。专注于AI药物平台开发的FormationBio则以3.72亿美元D轮融资位居第三。
（2）2023年，Recursion的单轮融资2.7亿美元，英伟达、微软等科技巨头加速跨界布局。Recursion将资金用于扩展其AI驱动的药物发现平台和推进多个临床项目。同年，Recursion还收购了两家AI药物发现公司（Cyclica和ValenceDiscovery），进一步增强了数字化学、机器学习和生成式AI的能力。Recursion的AI平台通过分析海量的生物医学数据，发现已有药物的新适应症，其技术已获得多家制药巨头的青睐。
（3）2024年4月，晶泰科技宣布完成1.5亿美元的E轮融资，由红杉资本中国基金领投，公司将扩展其AI+量子计算技术平台，并加速其在全球市场的布局。2024年6月香港主板IPO募资约10.36亿港元，2025年1月定向配售募资11.3亿港元，2025年2月继续配售募资总额20.88亿港元。
（4）头部MNC合作方面：2023年，Moderna、礼来、赛诺菲、默克、Genentech、Boehringer等多家MNC就与AI技术平台达成近20项合作，披露合作金额累计超50亿美元（图表45）。
图表45：MNC与AI制药公司合作情况
投资策略及关注点
5.1 ADME领域仍处于发展阶段，相关需求未得到满足
新型算法和更有效的ADMET预测技术，特别是在药物代谢、溶解度、半衰期和生物利用度等ADME指标的精准预测方面。通过开发深度学习、图神经网络等先进技术，提升现有模型的预测准确度，并扩大数据集的多样性和规模。伴随算法的持续进展，在ADMET参数预测方面有望出现新一代平台技术。
5.2 药物化合物自动化实验室相关机会
药物设计阶段的效率提升最终将落地于实验验证，自动化实验室有望加速相关药物体外实验的效率和标准化程度，提高整体研发效率。随之而生的化合物湿实验数据也将成为未来AI算法训练的核心数据壁垒。
5.3 大分子CADD/AIDD有望持续发展
根据相关统计，目前AI药物发现多集中在小分子领域，67项临床研究中22项为小分子药物发现、其中仅有4项为抗体发现管线。伴随着算力的提升以及蛋白大分子药物的逐渐增多，以及ALPHAFOLD等平台对蛋白质结构数据的不断丰富，未来蛋白大分子对接平台或相关CADD亲和力优化技术有望跟随小分子发展的路径取得发展。
5.4 关注AI相关制药公司相关FIC/BIC管线的投资机会
目前AI赋能管线数量持续增长，2015年-2023年累计有75个分子应用AI制药技术开发并进入临床研究，2023年有67条管线处于临床研究阶段，其中45条管线处于临床I期研究，19条管线处于临床II期研究，2条管线处于临床III期阶段。市场上暂时没有利用AI制药技术研发的药物成功获批。随着AI在药物发现、药物优化、药学研究方面赋能能力的增加，可以关注潜在的BIC管线投资机会。
5.5 关注算力发展带来的分子模拟向量子力学体系转换的平台技术
随着算力的提升，分子模拟将越来越依赖于量子力学模型，尤其是量子计算平台的应用将成为未来药物设计的重要工具。量子力学可以精确地模拟分子间的电子相互作用，预测分子结构的稳定性、反应性等关键性质。投资者可关注量子计算技术与分子模拟平台的结合，寻找在药物设计和优化中实现大规模计算的机会。
AI制药相关企业
整体情况，根据医药魔方统计，在国内AI制药的赛道中目前全国共有116家AI制药企业，分布在北京、上海、江苏、浙江、广东等地区。
根据Frost&Sullivan的数据，按2022年全球药物发现及开发服务收入计算，Schrödinger、Recursion、Exscientia、英矽智能、BenevolentAI在AI制药领域的市占率分别为7.0%、6.5%、5.5%、5.0%、2.0%。
6.1 薛定谔：全球领先的计算分子平台
简介：Schrödinger（薛定谔）是一家全球领先的计算药物研发公司，成立于1990年，总部位于纽约市，公司2020年纳斯达克上市。核心产品包括用于药物研发计算软件平台以及相关创新药管线。
主要业务：AI SaaS和AI Biotech相结合的方式，SaaS是主要收入业务。AI+SaaS方面，公司凭借自身计算平台提供各种软件解决方案，加速分子发现、设计和优化的各个阶段（图46）。主要计算平台包括：Desmond（分子动力学MD模拟平台）、Glide（靶点-配体docking平台）、FEP+（自由能计算平台）、DeepAutoQSAR（QSAR（定量构效关系）预测）、De Novo Design（生成式平台）、Prime（蛋白质相互作用平台）、QikProp（药物ADME预测平台）、Jaguar（量子力学计算平台）。2023年，薛定谔的年度合同总价值为1.542亿美元，增长9.7%。
图46：薛定谔相关技术平台布局情况
（1）AI+Biotech方面，自身平台筛选优秀分子推入临床阶段，建立自己的新药管线，目前公司共披露9条管线，其中有3条处于I期临床（图47）：a）MALT1抑制剂SGR-1505正在晚期B细胞淋巴瘤患者中进行1期临床试验，初步数据将于2025年Q2公布，体外细胞数据相比JNJ-6633具备潜在优效性；b）CDC7抑制剂SGR-2921，FDA已授予SGR-2921快速通道资格，用于治疗复发/难治性急性髓系白血病，预计将在2025年下半年报告初步临床数据；c）Wee1/Myt1抑制剂SGR-3515：在临床前研究中对WEE1表现出强结合慢解离特性。由于WEE1与MYT1的协同效应，SGR-3515显示出优于单独抑制WEE1或MYT1的抗肿瘤活性。预计将在2025年下半年报告初步临床数据。
图47：薛定谔新药管线布局情况
财务情况：2024年薛定谔全年总收入下降4.2%至2.08亿美元。软件收入增速放缓，增长13.3%，实现1.8亿美元，2025年全年预期增长10-15%。药物研发收入为2720万美元，而2023年同期为5750万美元。其他收入方面，全年仅为2360万美元。而2023年该部分为2.2亿美元，主要源于武田以40亿美元收购Nimbus的TYK2药物，薛定谔获得了超过1.47亿美元的现金分配。全年亏损亏损额为1.87亿美元。2025年预计确认与诺华（Novartis）合作的1.5亿美元的预付款，后续可能继续获得23亿美元的里程碑付款及产品销售提成。目前公司现金储备约为3.68亿美元。
资本市场动态：自2002年A轮融资起，在一级市场上完成累计月2.8亿美元的5轮融资，比尔·盖茨曾领投4轮，IPO融资1.75亿美元，2021年与英伟达达成合作，目前总市值14亿美元。
6.2 Recursion：表型筛选驱动的AI-Biotech&AI-CRO公司
简介：成立于2013年，公司基于跨技术平台RecursionOS和生物化学数据集及小分子化合物库（Recursion’slibrary），结合公司自动化的湿实验室，通过大规模的图像识别和表型筛选对某些疾病寻找可能的新药物靶点和NCE，而非传统的从靶点出发设计药物分子结构（图48），历史曾与NVIDA合作。2023年，Recursion收购了加拿大AI药物发现领域的两家公司Cyclica和Valence。2024年，公司完成对英国生物技术公司Exscientia的收购。
核心业务与进展：Recursion在开发BioHive2超级计算机的算力支撑下，通过自动化细胞培养以及高通量转录组学平台分析不断更新数据用于算法训练。具体来说：公司将化合物库中的候选化合物引入1536孔板，通过自动化系统观察细胞形态学的变化，并利用高分辨率图像在不同波长下捕捉细胞特征，评估药物是否能够将疾病细胞恢复到正常状态。随后，Recursion结合细胞形态数据和基因表达数据，深入分析疾病的病理生理机制。通过深度神经网络的训练，Recursion能够识别潜在的药物候选分子并指导分子设计，最终生成新的药物结构供进一步开发。
图48：Recursion细胞数据积累平台和合作方
临床管线：目前核心的临床管线包括：REC-994、REC-4881、REC-2282、REC-3964均为罕见病或感染领域，REC-994作为其首发管线，目前临床II期数据已经公布：治疗12个月后，接受REC-994400毫克治疗的患者(N=20)中50%的患者总病变体积减少（平均减少457mm3），而接受安慰剂治疗组为28%。在并购Exscientia后，Recursion获得肿瘤领域管线EXS617（CDK7抑制剂）目前数据显示4名实体瘤患者（4/18）给药后实现疾病状态稳定（图49）。
图49：目前Recursion管线图
财务状况：2024年1-9月收入5429万美元，同比增长61.18%，这一增长得益于Genentech合作伙伴关系中获得的合作收入（图50），但同期净亏损增加了21%。资金储备方面，Recursion现金和等价物已达到4.17亿美元，Exscience截至2024年9月底的现金和等价物为3.26亿美元，共计7.4亿美元。
图50：Recursion目前管线对外合作情况
资本市场动态：2023年7月获得英伟达5000万美元投资（估值12.5亿美元），2024年Recursion完成了对英国AI制药企业Exscientia的并购，交易以以全股票交易形式进行（1股Exscientia普通股=0.7729股Recursion普通股），合并前Exscientia管线失利（癌症A2A受体抑制剂EXS-21546），Recursion通过交易获得肿瘤管线，公司目前市值19亿美元。
6.3 英矽智能：AI+Biotech的代表企业
图51：英矽智能发展历程
核心技术：建立并不断优化生成式AI驱动平台Pharma.AI。通过自主研发的生成对抗网络(GANs)、深度强化学习(RL)、预训练模型(Transformer)以及其他机器学习技术，构建了人工智能药物研发平台。由Biology42、Chemistry42和Medicine42组成。其中Biology42由PandaOmics、Generative Biologics和生命之星1组成是基于自主研发的生物靶点发现引擎。Chemistry42是用于药物设计的自动化机器学习平台，找到目标靶点后自动设计对应的药物结构评估药理药效。Medicine42由inClinico组成用于临床风险评估和临床结果预测（图52，图53）。
图52：英矽智能主要技术平台
图53：英矽智能三大技术平台
核心业务与进展：AI+SaaS、AI+CRO、AI+Biotech三种商业模式上均布局，早期公司主要是AI+CRO和AI+SaaS两种商业模式，近年进行战略转型业务模式重点以AI+Biotech为核心。
（1）AI+SaaS：公司授权客户使用Pharma.AI平台。公司与客户签订订阅协议就Pharma.AI访问权限收取订阅费，2021年也开始授予在客户场所hemistry42的安装和使用权。
（2）AI+CRO：公司使用Pharma.AI发现与疾病有关靶点，识别并进一步研发自身并不拥有独家所有权的候选药物，公司收取服务费（以预付款、里程碑、权益分成形式收取）。
（3）AI+Biotech：对于内部开发的候选药物，拟上市后商业化产生收入，或对外授权收取预付款/里程碑/权益分成。截至2023年末，公司该业务产生的收入包括对外授权ISM3091，2023年管线对外授权带来3902万美元收入。
6.4 晶泰科技：全球第一家上市的AI制药企业，AI+CRO代表企业
核心技术：公司基于量子物理的第一性原理计算和人工智能建立专有技术平台，用于干实验室计算评估和机器人自动化的湿实验室实验，利用湿实验室生成的实验数据改进干实验室计算，并通过干实验室计算中获得的见解提高湿实验室的效率，同时湿实验室积累的大规模、高质量且一致的数据为形成包含感知、生成、预测、决策、计划和执行的闭环大模型提供基础（图54）。
图54：晶泰科技技术平台架构图
主要核心业务：包括药物发现解决方案和智能自动化解决方案
（1）药物发现解决方案：ID4Inno™小分子人工智能药物发现平台。识别和开发对特定疾病相关靶点表现出药物活性功能的分子，提供横跨药物发现及研究全过程中不同模块的解决方案，从靶标验证、苗头化合物识别、先导化合物生成、先导化合物优化至临床前候选药物推荐。
（2）智能自动化解决方案：ChemArt™化学合成服务。包括固态研发服务及自动化化学合成服务。其中，固态研发服务包括计算服务、湿实验实验服务和综合解决方案，自动化合成主要是在工艺方面改进，借助自动化机器人实现更高通量的反应条件筛选和优化，第7届CSP晶体结构预测比赛蝉联冠军。
关于高特佳投资
2001年高特佳投资在深圳成立，率先在业内提出“主题行业投资”的投资模式，专注医疗健康产业投资，以战略性股权投资为主导，覆盖VC、PE、Pre-IPO以及并购的全投资阶段。拥有国内为数不多的深度聚焦医疗健康赛道的专业投资团队，构建医疗健康产业投资生态平台，致力于成为具有全球影响力的医疗健康投资机构。
高特佳投资资产管理规模超230亿元人民币，医疗健康产业基金35支，先后投资医疗健康企业超110家，并推动了迈瑞医疗、联影医疗、康方生物等37家企业成功上市。高特佳投资业务立足中国，面向全球，在深圳、上海、北京、香港等地建立运营中心，致力于在全球范围内投资优秀医疗健康企业，为全球资本和医疗企业开拓发展新机遇，协助创业者成就伟大企业。
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